自体移植治再障 异体移植救罕见病

  • 日期:07-27
  • 点击:(1492)


广州每日新闻(全媒体记者何雪华通讯员张应学,庄兴梅)虽然脐带血的储存和使用已经运行了十多年,但脐带血真的很有用,没有储存,捐赠或捐赠.一代一代的父母在纠结。由于争议,医学界从未停止前进。正如中山大学中山纪念医院着名儿科医师兼儿科主任方建培教授所说,“不使用”,但“如何使用”正在不断探索中。在广州举行的首届广东脐带血会议上,广州和上海着名的医疗团队也发布了自体和异体脐带血造血干细胞的最新应用进展。医学专家不仅限于因脐带血而治疗血液。系统,免疫系统疾病以及神经系统等其他疾病都令人欣喜。

高烧不会恢复

检查是再生障碍性贫血

去年4月,一名2岁的Duo(化名)突然生病,咳嗽和高烧。他看了镇医院一个星期,并没有好转。后来,他发现他身上有出血点。他检查了血液常规并发现了大问题。随后证实是免疫性全血细胞减少症,其是再生障碍性贫血症之一。

诊断结束后,我的父亲曾先生带着孩子们去了多家医院。后来,方建培教授接受了很多咨询,并了解到脐带血有很多保存,建议多给予自体脐带血造血干细胞移植。

许多父母没想到的是,如此少的脐带血实际上可以处理异常。 “当时,很多情况已经非常糟糕。血小板只有一位数。骨髓活检发现60%的非造血组织仍然是纤维增生的.”曾先生说,很多骨髓来自巨核细胞到那里,一开始Hewns血液自己,每天都在进步,现在10个月后,血液逐渐恢复。医生说很多3岁的孩子与正常孩子没什么不同。

自体脐带血治疗再生障碍性贫血

安全有效

中山大学中山纪念医院儿科小组分享了3例自体脐血造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血。省妇幼保健协会脐带血应用委员会常务委员黄克教授指出,该团队研究发现,在排除先天性骨髓衰竭方面。该因素,即儿童是由获得性免疫机制引起的再生障碍性贫血,自体脐带血造血干细胞移植或治疗是一种安全有效的方法。

在所公开的三种自体移植物中,造血干细胞,免疫细胞,血浆因子等均对治疗产生免疫,造血重建和辅助作用。同时,自体移植没有区别,并且没有必要服用抗排斥药物,因此自体脐带血移植的成本相对较低。

方建培特别提醒说,目前造血干细胞的来源是骨髓,外周血和脐带血。其他干细胞属于临床研究类别,而非临床应用,应在合格的医院进行研究。

异体脐带血治疗罕见疾病

总生存率为74.5%

在2018年国家公布的第一份罕见疾病名单中,有多达124种罕见疾病。根据中国约14亿个基地,每种罕见病患者人数约为2,800人。根据目前国际公认的6000种罕见疾病,中国的罕见疾病总数约为1680万。

“事实上,许多罕见的疾病都可以通过干细胞移植来治疗,而不仅仅依靠'孤儿药”。上海复旦大学附属儿科医院副院长肖小文教授和血液科主任指出,例如,根据上海主要罕见疾病名单(2016年版本显示,报告的56种罕见疾病中,19种(34%)罕见疾病需要干细胞移植。

脐带造血干细胞具有多种分化潜能,CD34 +造血干细胞和有核细胞,可以重建血液系统和免疫系统。严小文分享了治疗儿童原发性免疫缺陷病,早发性炎症性肠病和异体脐血造血干细胞移植遗传性代谢疾病的医学临床探索结果。

患有严重的联合免疫缺陷病,如果不能得到有效治疗,通常在出生后1年内死亡。一位小医生称他为“汉宝”。在他父母生下两个姐妹之前,他们都在半年内去世了。韩宝在5个月内在北京收到了他的脐带血库。血液匹配,快速移植,现在他已经5岁了,非常健康,并在下半年上小学。

据统计,从2014年到2019年,复旦儿科通过异体脐血造血干细胞移植接受了来自全国各地的157种罕见疾病。其中,重症患者37例,总生存率为74.5%,无病生存率约为68.1%。

脐带血不再受限制

治疗血液和免疫疾病

北京儿童医院副院长孙元说:“对于儿童神经母细胞瘤,淋巴瘤等疾病的治疗,自体造血干细胞移植已显示出其独特的优势,而且所有自体造血干细胞来源,脐带血必须是最多的良好的应用选择。“

孙元认为,脐带血很容易获得,捐献者没有任何疼痛,脐带血富含造血干细胞,以及间充质干细胞和NK细胞。自体脐带血移植后没有GVHD(移植物抗宿主病)的风险。没有必要进行抗排斥治疗,免疫重建非常快,没有肿瘤细胞污染,NK细胞具有良好的抗肿瘤和抗病毒作用。

记者发现,越来越多的国家造血干细胞移植领域的团队已经获得了脐带血造血干细胞治疗再生障碍性贫血,成人血液系统恶性肿瘤,严重地中海贫血等疾病的最新应用进展。脐带血不限于治疗。血液系统和免疫系统疾病也扩展到其他疾病,如神经系统疾病。其中,自体脐带血在脑瘫和I型糖尿病等疾病的临床治疗中进展良好。

根据广东省脐带血库数据,截至2019年5月31日,广州脐带血总收集量已超过26万。至于图书馆的脐带血,截至2019年5月31日,广东省脐带血库累计收集了1870份脐带血样本,其中包括1668个公共图书馆和202个独立图书馆。救援人员达到1,500人。

哪些疾病可以用脐带血?广东脐带血统计,治疗疾病包括再生障碍性贫血,重症β地中海贫血,急性髓性白血病,急性淋巴细胞白血病,淋巴瘤,脑瘫,神经母细胞瘤,骨髓增生异常综合征,噬血细胞综合征等疾病。